化学磷酸化试剂的应用

2025-05-23

Ⅰ 引言 化学磷酸化试剂（Chemical Phosphorylation Reagent, CPR）是寡核苷酸合成领域的关键工具，主要用于在寡核苷酸5'-端引入磷酸基团，以满足基因克隆、适配体构建及连接子制备等需求。相较于传统的酶促磷酸化方法，CPR凭借其操作便捷、产率高、可直接在合成仪上使用等优势，逐渐成为主流选择。本文系统梳理CPR的作用机制、技术迭代、应用...

ASO技术革新领跑者-IONIS

2025-05-08

寡核苷酸药物是由短核苷酸序列组成的治疗药物，大致可以分为ASO、siRNA、miRNA、saRNA和aptamer等。目前，上市的寡核苷酸药物中，ASO是获批最多的药物类型，提到ASO药物，则不得不提及相关领域的龙头企业-IONIS，作为治疗赛道的开辟者和集大成者，Ionis的历程可以作为ASO技术迭代和行业变迁过程的缩影。 01 IONIS简介 Ionis Pharmaceutic...

第三代反义寡核苷酸（ASO）修饰技术——PMO

2025-04-28

核苷单体是小核酸药物的合成元件，经过几十年的技术研究和发展，科学家们利用化学方法修饰核苷单体结构，达到提升药物血清稳定性及胞内稳定性、降低特异或非特异药物毒性的目的，为小核酸药物实现商业化提供重要保障。 常见的修饰主要有磷酸骨架修饰（PS等）、核糖修饰（2’-O-Me等）、核糖五元环改造（PMO、GNA、UNA等）、碱基修饰（m5C）、末端改造（VP等）五类，可演化为无穷的修饰化合物，本期重点梳理第三代ASO技术之磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（phosphorodiamidate P...

小核酸药物GalNAc配体缀合递送技术

2025-04-22

一、引言 1978年ASO问世，实现对病毒的抑制，经过20年技术探索和打磨，1998年首个ASO药物Formivirsen上市；2006年RNA干扰技术研究获诺奖；2014年GalNAc配体有效靶向肝细胞驱动了小核酸药物快速发展；2018 年首个siRNA药物Patisiran上市；2019 年首个GalNAc-siRNA药物上市；我们有幸目睹小核酸药物进入加速发展过程，为全球患者带来新的治疗希望。 二、GalNAc作用机制 N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)对肝细胞有很强的靶向...

小核酸药物GalNAc递送专属TRiM平台--Arrowhead逆势而上 ！

2025-04-16

芜湖华仁凭借雄厚的研发技术积累，已构建起成熟的GalNAc递送分子产业化平台。芜湖华仁可提供GalNAc L96琥珀酸,三乙胺盐、GalNAc L96-PS(载量可根据客户需求)，GalNAc L96-CPG(500Å,1000Å等)等系列产品并可提供相关杂质研究数据和质量研究支持，随时欢迎新老客户进行相关产品的审计。 此外，针对GalNAc-NAG 25、GalNAc-NAG 37化合物，公司已完成产品工艺开发，可提供百克级至公斤级产品定制服务。

GalNAc递送系统正在掀起小核酸药物商业化新浪潮（一）

2024-08-28

从2006年安德鲁·法尔和克雷格·梅洛揭示小核酸RNA干扰的奥秘荣获诺贝尔奖以来，人们见证了从科学发现到重磅药物Inclisiran的诞生。2016年之后，小核酸药物开启了爆发式增长，催生了众多生物技术企业的蓬勃发展，研发管线的迅速扩张，以及商业合作的频繁开展。随着获批药物的不断涌现和市场的快速扩张，小核酸药物未来市场前景被广泛看好，充满了无限的可能性，继小分子抑制剂和抗体药物之后，正在掀起现代制药的第三次浪潮。 1、小核酸药物简介 小核酸药物，即寡核...